FDA aprueba medicamento para la hemofilia

FDA aprueba medicamento para la hemofilia

| 09:51 pm

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Roche dio a conocer que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), aprobó a Hemlibra (emicizumab-kxwh) para la profilaxis de rutina, para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores de factor VIII.

Dijo que las personas con hemofilia A grave pueden desarrollar inhibidores a las terapias de reemplazo de factor VIII, lo que les trae mayor riesgo de hemorragia con peligro de muerte o de sangrados repetidos y pueden causar daños en las articulaciones a largo plazo.

“Las personas con hemofilia A, que desarrollan inhibidores, se enfrentan a dificultades significativas para prevenir el sangrado. Normalmente, requieren infusiones de medicamento múltiples veces por semana, lo cual puede ser duro para los niños pequeños y sus familias”, manifestó el doctor Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis en el Hospital de Niños de Los Ángeles y profesor de pediatría en la Universidad del Sur de California, Escuela de Medicina Keck, en Los Ángeles, California.

“Este nuevo medicamento ha demostrado reducir la frecuencia de los sangrados, comparado con los medicamentos actualmente disponibles, y sólo necesita inyectarse una vez por semana. Esto podría hacer una diferencia significativa para estos niños”, manifestó.

“Antes de Hemlibra, mi hijo de 7 años necesitaba infusiones intravenosas que podían tardar hasta dos horas, al menos tres veces a la semana, de manera que nuestras vidas giraban alrededor del tratamiento,” relató Amber Hill, madre de un niño con hemofilia A con inhibidores. “Con Hemlibra, ahora usa una inyección una vez por semana, que, con mucho orgullo, aprendió a ponérsela solito, para prevenir los sangrados. No sólo ha tenido menos sangrados que con el tratamiento anterior, ahora tiene más tiempo para ser niño y tenemos mejor calidad de vida como familia, gracias al nuevo esquema de tratamiento”.

En el estudio fase III, Haven 1, las personas de 12 años de edad o mayores con hemofilia A con inhibidores, que recibieron profilaxis con Hemlibra, tuvieron una reducción estadísticamente significativa en los sangrados tratados de 87% (IC al 95%: 72.3; 94.3, p<0.0001) en comparación con los que no recibieron profilaxis.

En un análisis intra-paciente, el primero en su clase, la profilaxis con Hemlibra resultó en una reducción estadísticamente significativa de 79% (IC al 95%: 51.4; 91.1, p=0.0003) en los sangrados tratados, en comparación con el tratamiento anterior de profilaxis con un agente puente, cuya información se obtuvo de un estudio de no intervención (ENI) antes de matricular a los pacientes en Haven 1.

Hemlibra fue evaluado por la FDA de forma prioritaria y dicha autoridad regulatoria le otorgó la designación de “Terapia Revolucionaria”. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se encuentra en un proceso acelerado de revisión de los datos de Haven 1 y Haven 2 y el sometimiento ante las autoridades de salud del resto del mundo está en curso.

Hemlibra es un anticuerpo inespecífico dirigido al factor IXa- y al factor X. Está diseñado para unir el factor IXacon el factor X, proteínas requeridas para activar la cascada natural de coagulación, y restaurar el proceso de coagulación sanguíneo en pacientes con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar mediante la inyección de una solución lista para usar bajo la piel (subcutáneo), una vez por semana. Fue creado por ChugaiPharmaceutical Co., Ltd. y está siendo co-desarrollado por Chugai, Roche yGenentech.

La hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario serio, en el que la sangre de una persona no coagula apropiadamente, lo cual conduce a sangrados descontrolados, a menudo espontáneos. La hemofilia A afecta a unas 320,000 personas en todo el mundo.

Las personas con hemofilia A carecen, por completo o en suficiente cantidad, de una proteína de coagulación llamada factor VIII. Cuando una persona sana sangra, el factor VIII une los factores de coagulación IXay X, lo cual es un paso crítico en la formación de un coágulo que detenga el sangrado.

Acerca de Roche

Roche es una compañía global enfocada en avanzar la ciencia para mejorar las vidas de las personas. Su fortaleza de combinar productos farmacéuticos y de diagnóstico bajo un solo techo, han hecho de Roche el líder en salud personalizada una estrategia que busca asociar el tratamiento adecuado para cada paciente en la mejor forma posible.


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